اكتشاف تقنية لعلاج مرض عصبي نادر لا دواء له

اقتربت شركة دواء فرنسية أكثر من توفير علاج لمرض "شاركو-ماري-تووث" العصبي النادر، باستخدام تقنية مستمدة من الخريطة الجينية للبشر (الجينوم).
وأكدت شركة "فارنيه"، أمس، أن العلاج، وهو مركب من ثلاثة أدوية يعرف حاليًا باسم "بي إكس تي 3003"، أدى إلى تحسن نسبته 14.4% مقارنة بعلاج وهمي وفقًا لمقياس تقويم إعاقة الساقين والذراعين في دراسة شملت 80 مريضًا.
ويحدث المرض العصبي الوراثي نتيجة ضمور تدريجي في العضلات يتسبب في مشاكل في المشي والجري والاتزان ووظائف اليدين.
ولا يتلقى مرضى متلازمة "شاركو-ماري-تووث" في الوقت الراهن سوى رعاية داعمة فقط مثل تقويم العظام أو العلاج الطبيعي أو الجراحة.
ويضطر نحو خمسة في المئة من المصابين بالنوع "1.إيه"، وهو أكثر أنواع المرض شيوعًا، إلى استخدام كرسي متحرك في نهاية الأمر.
وقال الرئيس التنفيذي لشركة "فارنيه" دانييل كوهين، إن ما حققته الشركة، وفقًا للسجلات، يمثل تحسنًا يتجاوز تثبيت حالة المرض".
واستفاد كوهين، وهو أحد الباحثين الذين شاركوا في رسم خرائط الجينوم البشري، من هذه الخبرة في تطوير تقنية العلاج الجديدة التي تحدد أفضل مركب من الأدوية المتاحة لمقاومة الأهداف الكامنة للمرض.
وقال كوهين: "هذا توسع لعلم الأعصاب باستخدام علم الجينوم البشري لإيجاد ما يجب أن نجمعه معًا للتصدي للمرض". وتعتزم الشركة التي تأسست في عام 2007 بدء دراسة جديدة على نحو 300 مريض العام المقبل لتأكيد النتائج الإيجابية.
يذكر أنه يوجد نحو 100 ألف مريض مصاب بالنوع "1.إيه" من متلازمة "شاركو-ماري-تووث" في الولايات المتحدة وأوروبا.

م\ن